| 研究課題/領域番号 |
21K09673
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 審査区分 |
小区分56060:眼科学関連
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| 研究機関 | 名古屋大学 |
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研究代表者 |
藤田 幸輔 名古屋大学, 医学系研究科, 助教 (80708115)
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| 研究分担者 |
西口 康二 名古屋大学, 医学系研究科, 教授 (30447825)
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| 研究期間 (年度) |
2021-04-01 – 2024-03-31
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| キーワード | 網膜色素変性 / 遺伝子治療 / ゲノム編集 / アデノ随伴ウイルス |
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| 研究成果の概要 |
本研究の目的は、網膜疾患の原因となるゲノム上の変異を正常な配列に置き換えるためのゲノム編集効率を改善することで、より効果的な遺伝子治療を可能にする技術開発である。投与することによりゲノム編集効率を促進する薬剤を選定した。培養細胞モデルにおいて約7倍の編集成功率の増加を確認し、マウス網膜への顕著な毒性はなかった。さらに、ベクター構造の改変も行い、より効率的なゲノム編集ベクターを開発した。研究は効率的な遺伝子機能解析の大幅な効率化とともに、他の遺伝子治療への応用も期待できるものである。
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| 自由記述の分野 |
眼科学
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
網膜色素変性は、本邦での中途失明原因の第2位の遺伝性神経変性疾患である。アデノ随伴ウイルス（AAV）を用いた遺伝子補充療法の有効性が示されているのものの、同治療の適応範囲は狭く、日本人網膜変性患者の数％しか治療対象にならない。一方、ゲノム編集を用いた場合、対象遺伝子の種類に左右されないが、臨床応用のためには低い治療効果が課題としてある。本研究で得られた成果により、効率的なゲノム編集遺伝子治療ができるようになった場合、治療不可能であった遺伝子変異に対する治療が可能となる。これにより、従来では治療不可能であった遺伝子変異に対する遺伝子治療への道が拓かれた。
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