研究課題
本研究では，臨床試験における分析感度(assay sensitivity)に対して，臨床試験データとは質が異なるリアルワールドデータなどの外部情報を利用し，分析感度を保証しつつ，治療効果を科学的に証明する革新的な試験デザインの検討およびそのデザインにおける解析方法，サンプルサイズ設定および評価方法とその妥当性についての開発・提案を行う目的である．R3年度から，（1）既存情報の調査・把握，（2）試験デザイン・評価手法の構築，（3）提案法の性能評価，（4）現実への適応可能性の4つのステップに従い研究を遂行した．R4年度は，特に提案法の性能評価を行うために必要となる病院カルテデータ及び医療データベースがCOVID-19感染に伴う規制や行動変容による影響を受けていることから，外部データの特徴や品質へ与える影響の調査を行い，その結果を2023年2月に開催された日本臨床試験学会で報告した．外部情報を利用して分析感度を評価する臨床試験デザインに関しては，delayed start design を改良し，単群試験デザインにおけるバイアスの影響を最小化する治療効果の推定方法の構築を行い，様々な臨床試験を基にしたシミュレーション研究の結果を得た．これらの成果については，2022年度及び2023年度に学会報告を行い，多くの研究者からのコメントや議論を踏まえて2023年度末には論文化の初稿が完成し，今後，投稿を予定している．2群非劣性試験デザインの分析感度の定量的な評価方法については外部データを利用した間接比較の方法を提案し，その性能評価をシミュレーションにて行う段階に至っており，2023年度にISCBなどの学会で報告を行った．今後，更なる医薬品開発全体を考慮したシナリオを用いたシミュレーションを行い論文化及び実用化を予定している．
すべて 2024 2023
すべて 雑誌論文 (3件) (うち国際共著 1件、 査読あり 3件、 オープンアクセス 3件) 学会発表 (4件) (うち国際学会 2件)
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