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HSCT後の重症aGVHDの予防として、テプレノンを従来のGVHD予防薬と併用した場合の有効性を評価するランダム化臨床試験を実施した。介入は通常のGVHD予防法は行った上で、テプレノン（50mgを1日3回）を移植前処置開始日から21日間経口投与した。対照群21例、テプレノン群19例の計40例が組み入れられた。9 例（対照群 6 例、テプレノン群 3 例）に重症 aGVHD が認められたが発生率は両群で有意差はなかった。Trx-1など酸化ストレスマーカーの発現差はなかった。重症GVHDでIL-33の有意な上昇があり、早期発見のバイオマーカーとして有用かどうかについて今後さらなる検討が必要である。
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