研究課題
若手研究
本研究では、ニーマン・ピック病C型（NPC）に対するシクロデキストリン（CD）療法で生じている臨床課題を克服する新たなCD誘導体の構築を試みた。NPCに対する治療効果の発現ならびに聴覚毒性の回避を達成しうるCDの構造特性について得られた知見をもとに新たに構築したCD誘導体は、モデルマウスに対する延命効果を発揮しつつ聴覚毒性をほとんど示さなかった。
医療薬学
本研究成果により、CDがコレステロールに対して発揮する輸送と可溶化の性質に影響する因子が理解され、CDによる細胞内コレステロール輸送の正常化機構が提案された。また、本研究で見出した新たなCD誘導体を基盤に分子構造を最適化し臨床適応することで、NPC治療における有効性の頭打ちや聴覚障害といった重大な臨床課題が克服できる可能性がある。さらに、NPCに限らず、CD医薬品化の障壁であったコレステロールとの相互作用による有害事象発現を、分子構造的に制御することで、医薬品化が加速する可能性がある。
