| 研究課題/領域番号 |
21K15622
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| 研究種目 |
若手研究
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| 配分区分 | 基金 |
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| 審査区分 |
小区分51030:病態神経科学関連
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| 研究機関 | 滋賀医科大学 (2022-2023)
名古屋大学 (2021) |
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研究代表者 |
藤岡 祐介 滋賀医科大学, 神経難病研究センター, 助教 (70896381)
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| 研究期間 (年度) |
2021-04-01 – 2024-03-31
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| キーワード | プレオトロピン / FUS / グリア細胞 / ALS/FTLD |
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| 研究成果の概要 |
ALS/FTLDの病初期にみられるグリア細胞の神経保護効果を維持、活用するという独自の治療戦略の有用性を示すため、十分量のプレオトロピンを変性神経細胞周囲に供給させる方法としてリコンビナント-プレオトロピンの補充（定期的髄腔内投与）を検証した。リコンビナント-プレオトロピンの髄腔内/脳室内投与に伴い特筆すべき副作用が見られないことを病理学的検討を含めて確認した。変異SOD1マウスへのリコンビナント-プレオトロピン髄腔内投与を施行し、生存率、運動機能の変化を確認した。さらに、グリア特異的FUSノックダウンにて、プレオトロピンの発現上昇、一部神経保護効果を病理学的に確認した。
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| 自由記述の分野 |
神経内科学
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
筋萎縮性硬化症/前頭側頭葉変性症(ALS/FTLD)は未だ致死性の神経難病であり新規治療法の確立は急務である。我々が今回着目したプレオトロピンはFUS機能喪失時に生理的に機能する神経保護因子であるが、検討により治療効果、副作用の面で十分期待ができるものであった。本課題を通じプレオトロピンのALS/FTLDへの治療応用への道筋を示した社会的意義は大きい。
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