CRISPR/Cas9-mediated genome-editing of long-term hematopoietic stem cells

2022 年度 研究成果報告書

• 研究課題/領域番号: 21K15872
• 研究種目: 若手研究
• 配分区分: 基金
• 審査区分: 小区分52050:胎児医学および小児成育学関連
• 研究機関: 自治医科大学
• 研究代表者: スブド ビャンバー 自治医科大学, 医学部, 客員研究員 (90834193)
• 研究期間 (年度): 2021-04-01 – 2023-03-31
• キーワード: CRISPR/Cas9 / Hematopoietic stem cells / HDR / Genome-editing / beta-glucan / mTOR inhibitor / GSK inhibitor / Engraftment

研究成果の概要

GSKとmTORは長期 HSCのHDR 編集効率を向上させることを確認した。β-グルカンを使用して編集細胞の生着を改善する方法を確立した。我々の結果では、β-グルカンがゲノム編集された長期 HSCを保護し、 HDR 編集された長期 HSCの移植後、効率よく骨髄に生着されることが分かった。

自由記述の分野

Regenerative medicine

研究成果の学術的意義や社会的意義

Genome-edited HSCs engraftment capability is an important point for successful HSCs transplantation. This work shows the ex vivo treatment of beta-glucan before the genome-editing process has protective effects for genome-edited HSCs to survive in the recipient body after transplantation.