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2022 年度 研究成果報告書

多能性幹細胞とCRISPRスクリーニングを用いた拡張不全型心不全の治療標的探索

研究課題

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研究課題/領域番号 21K16030
研究種目

若手研究

配分区分基金
審査区分 小区分53020:循環器内科学関連
研究機関京都府立医科大学

研究代表者

木谷 友哉  京都府立医科大学, 医学(系)研究科(研究院), 助教 (30842257)

研究期間 (年度) 2021-04-01 – 2023-03-31
キーワード心不全 / 心筋細胞 / 心筋線維芽細胞
研究成果の概要

ヒト心筋細胞を用いたCRISPR遺伝子スクリーニングに成功し、拡張不全型心不全の治療に有望な候補遺伝子群を特定した。しかし、多能性幹細胞から誘導された心臓線維芽細胞に関しては安定的な培養が困難であり、今後最適化が必要であることが判明した。本研究ではヒト心筋細胞を大量に作出し、遺伝子スクリーニング実験を実施することが可能であることが明らかとなり、また得られた候補遺伝子群には心不全の病態形成への関与が報告されていない遺伝子が含まれており、将来の拡張不全型心不全に対する新規治療法開発の基盤となる成果が得られた。

自由記述の分野

循環器疾患

研究成果の学術的意義や社会的意義

本邦を含めて全世界的に社会の高齢化に伴う心不全患者の増加が予想されており、新たな心不全治療の開発は急務である。しかし、高齢者の心不全の主体である拡張不全型心不全に有効な治療法は未だ確立しておらず、その病態も不明な点が数多く残されている。本研究ではヒト多能性幹細胞より心臓構成細胞を作出し、CRISPR/Cas9システムを用いた遺伝子ノックアウトスクリーニングを行い、拡張不全型心不全の病態に寄与する遺伝子の候補の探索を実施した。本研究により将来の治療標的候補となりうる分子機序を解明する研究を実施する上で極めて重要な情報が得られたことから、学術的社会的意義に富む結果が得られた。

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公開日: 2024-01-30  

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