視覚経路の再構築による失明からの回復を目指した治療法の開発

2021 年度 審査結果の所見

• 研究課題/領域番号: 21K18279
• 研究種目: 挑戦的研究(開拓)
• 配分区分: 基金
• 審査区分: 中区分56:生体機能および感覚に関する外科学およびその関連分野
• 研究機関: 公益財団法人東京都医学総合研究所
• 研究代表者: 原田 高幸 公益財団法人東京都医学総合研究所, 疾患制御研究分野, 参事研究員 (90345306)
• 研究分担者: 行方 和彦 公益財団法人東京都医学総合研究所, 疾患制御研究分野, 副参事研究員 (70392355)
• 研究期間 (年度): 2021-07-09 – 2024-03-31

研究の概要

本研究は、失明予防と視機能回復を目指すものであり、網膜神経節細胞に分化誘導したiPS細胞にiTrkB遺伝子を導入し、それを移植することにより、神経細胞の保護・再生を促進する研究計画である。加えて、作用の増強と副作用軽減を目指してOptogeneticsの手法を併用し、光を見ることで神経細胞の保護・再生を促す研究計画を提示している。

学術的意義、期待される成果

失明の病態を視神経の変性という概念からアプローチすることにより、遺伝子治療によって視神経の再生が可能であるとした概念は説得力がある。加えて、多層的に実験系を構築している点が評価できる。本研究で得られるデータは、新たな治療法の開発につながり、臨床的に得るものは多く、社会的な貢献としての意義も大きいと思われる。