研究代表者らは、ダイレクトリプログラミングの手法を用いて、高い増殖能と連続的な肝細胞・胆管上皮細胞産生能を有する「誘導肝前駆細胞(iHepPC)」をヒトの血管内皮細胞から作製することに成功した。本研究では、遺伝性希少肝臓疾患のモデルマウスへヒトiHepPC由来肝細胞を移植した結果、肝疾患の機能的回復には大量の細胞が必要なわけではなく、一部の細胞が生着するだけで高い治療効果が発揮されることが判明した。また、ヒトiHepPCの作製技術を応用することで、ダイレクトリプログラミングによりヒト正常血管内皮細胞から直接、悪性肝腫瘍形成能を有する「誘導肝がん細胞(iLCC)」を作製することにも成功した。
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