2014 年度実績報告書

原発性免疫不全症における遺伝子変異の修復による自己細胞再生療法の開発

研究課題

研究課題/領域番号	22249043
研究機関	九州大学
研究代表者	原寿郎九州大学, 医学(系)研究科(研究院), 教授 (40150445)
研究分担者	高田英俊九州大学, 医学(系)研究科(研究院), 教授 (70294931) 井原健二大分大学, 医学部, 教授 (80294932)
研究期間 (年度)	2010-04-01 – 2015-03-31
キーワード	遺伝子治療
研究実績の概要	ヒトBTK遺伝子を標的とした部位特異的なDNA切断を誘導する人工ヌクレアーゼを作製した。この人工ヌクレアーゼとヘルパー依存型アデノ.AAV.BTKベクターを併用することで、相同組換え効率の上昇が認められるかを検討した。結果、ヒト臍帯血由来CD34陽性造血幹細胞でアデノベクター単独と比べ相同組換え効率の上昇が認められた。ヒト臍帯血由来CD34陽性造血幹細胞と同様に、In vitroでフィーダー細胞を用いずに骨髄CD34陽性造血幹細胞よりB細胞系へ分化誘導研究を行い、相同組換えの起こった細胞の分化能を評価するための培養系を検討した。
現在までの達成度 (段落)	26年度が最終年度であるため、記入しない。
今後の研究の推進方策	26年度が最終年度であるため、記入しない。