| 研究課題/領域番号 |
22390015
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| 研究機関 | 熊本大学 |
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研究代表者 |
甲斐 広文 熊本大学, 大学院生命科学研究部, 教授 (30194658)
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| 研究分担者 |
首藤 剛 熊本大学, 大学院生命科学研究部, 講師 (80333524)
スイコ メリー・アン・ソテン 熊本大学, 大学院生命科学研究部, 助教 (20363525)
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| 研究期間 (年度) |
2010-04-01 – 2013-03-31
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| キーワード | cystic fibrosis / amyloidosis |
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| 研究概要 |
本研究は，世界的に有名な遺伝病，嚢胞性線維症(CF)および地元熊本にフォーカスがある遺伝病，家族性アミロイドポリニューロパチー（FAP）という希少疾患に対する創薬研究である． CFについては， CFと同様の呼吸器病態を示すin vivo評価モデルを構築慢性的な粘液過剰分泌を呈するモデルの確立を試み、薬効評価系として活用できるモデルを確立し、数種の化合物の評価が可能になった．既知の去痰薬には、経口投与で有効なものはほとんどなく、粘液溶解薬の気管内直接投与においてのみ、呼吸機能改善効果が認められた。ドッキングシミュレーションによるTTR４量体形成阻害薬の候補化合物(FAP治療薬）の探索については、今年度、九州大学に文部科学省の予算で設置されたハイスループット設備を活用するために、アッセイ法の確立を行なった。化合物スクリーニングについては、東京大学の関連施設と打ち合わせを行なった。ドッキングシミュレーションによるTTR４量体形成阻害薬の検索は、実際にいくつかの化合物について評価を実施し、TTR産生抑制薬としての活性を示すものがひとつ見いだされた。現在、詳細な作用機序について調べている。
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| 現在までの達成度 (区分) |
理由
24年度が最終年度であるため、記入しない。
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| 今後の研究の推進方策 |
24年度が最終年度であるため、記入しない。
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