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血液網膜関門 (BRB) 等の存在により薬物送達が困難な後眼部 (特に網膜) を標的とし、網膜色素上皮細胞に発現するトランスフェリン (Trf) 受容体を指標とし、 かつ血中でも高い安定性を示す Trf 修飾核酸内封リポソーム製剤を構築した。非侵襲的な点眼で投与可能であり、結膜、強膜、脈絡膜血管を介して網膜近傍に核酸を送達可能であることをラットによる in vivo 評価で明らかにした。さらにリポソームの構成脂質および組成により核酸放出のトリガーとなる光・温度に対する感受性を付与する可能性を示唆し、核酸医薬による網膜疾患治療への応用を期待する基礎的成果を得た。
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