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2012 年度 研究成果報告書

ファブリー病に対する遺伝子治療:ミニブタを用いた検討

研究課題

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研究課題/領域番号 22590303
研究種目

基盤研究(C)

配分区分補助金
応募区分一般
研究分野 人類遺伝学
研究機関鹿児島大学

研究代表者

竹中 俊宏  鹿児島大学, 大学院・医歯学総合研究科, 特任准教授 (70363645)

研究分担者 樋口 公嗣  鹿児島大学, 大学院・医歯学総合研究科, 特任助教 (90448580)
吉満 誠  鹿児島大学, 大学院・医歯学総合研究科, 特任助教 (70404530)
研究期間 (年度) 2010 – 2012
キーワード遺伝子治療 / 心 Fabry 病 / Fabry 病 / ミニブタ / 造血幹細胞
研究概要

Fabry 病への遺伝子治療法の安全性・効果を検証する前臨床試験として、ミニブタを用いた大動物モデルの樹立を目指した。まず、遺伝子導入標的細胞である造血幹細胞の骨髄からの採取を試みたが、十分量の採取は困難であった。このため、G-CSF による末梢血造血幹細胞動員でのアフェレーシスを試みた。電解質異常によると推測される致死的不整脈を認めたが、十分な細胞数は回収可能と考えられた。造血幹細胞純化のため、FITC-抗ミニブタ CD34 ペプチド抗体を作製したが、抽出した細胞の造血幹細胞能の確認は困難であった。ミニブタを用いた遺伝子治療法の前臨床試験には、ミニブタ造血幹細胞のより詳細な解析が必要と考えられた。

  • 研究成果

    (4件)

すべて 2012 2011 2010

すべて 雑誌論文 (4件) (うち査読あり 4件)

  • [雑誌論文] Lentivector transduction improves outcomes over transplantation of human HSCs alone in NOD/SCID/Fabry mice2012

    • 著者名/発表者名
      Pacienza N, Yoshimitsu M, Mizue N, Au BCY, Wang JCM, Fan X, Takenaka T, Medin JA
    • 雑誌名

      Molecular Therapy

      巻: 20 ページ: 1454-1461

    • 査読あり
  • [雑誌論文] Sequencing and characterization of the porcine alpha-galactosidase A gene: towards the generation of a porcine model for Fabry disease2011

    • 著者名/発表者名
      Yoshimitsu M, Higuchi K, Fan X, Takao S, Medin JA, Tei C, Takenaka T
    • 雑誌名

      Mol Biol Rep

      巻: 38 ページ: 3145-3152

    • 査読あり
  • [雑誌論文] Identification of novel mutations in the α-galactosidase A gene in patients with Fabry disease: Pitfalls of mutation analyses in patients with low α-galactosidase A activity2011

    • 著者名/発表者名
      Yoshimitsu M, Higuchi K, Miyata M, Devine S, Mattman A, Sirrs S, Medin JA, Tei C, Takenaka T
    • 雑誌名

      Journal of Cardiology

      巻: 57 ページ: 345-353

    • 査読あり
  • [雑誌論文] Alpha-galactosidase A-Tat fusion enhances storage reduction in hearts and kidneys of fabry mice2010

    • 著者名/発表者名
      Higuchi K, Yoshimitsu M, Fan X, Guo X, Rasaiah VI, Yen J, Tei C, Takenaka T
    • 雑誌名

      Molecular Medicine

      巻: 16 ページ: 216-221

    • 査読あり

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公開日: 2014-08-29  

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