研究目的は、難病疾患の1つである後縦靭帯骨化症の疾患原因を解明し、治療製剤の開発研究の実現である。 研究実施計画は、縦靭帯骨化症の患者血清プロテオミクスを施行し、健常者と比較し疾患特異的タンパク質を発見することで、その立証研究として、後縦靭帯骨化症モデルマウスの作製に成功した。 このマウスの特徴は、性差があり、糖尿病の合併、中年期以降、後縦靭帯骨化症をすべてのマウスに発症した。 また、このタンパク質の精製から立体構造解析を実施し、治療製剤の効果を調べた結果、合併症の抑制を示し、非治療群のマウスは、後縦靭帯骨化症が進行し、四肢麻痺を発症したが、治療群のマウスは、進行の抑制を示した。 本研究は、これまで原因不明の難病を克服し、後縦靭帯骨化症の早期発見検査薬と治療製剤の開発へと橋渡し研究を展開する。 更に、本研究は、疾患プロテオミクスの重要な成果を世界に示したこととなる。
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