研究課題
挑戦的萌芽研究
自閉症の中核症状である社会的相互交流障害の改善に有効な薬物療法を開発することは重要である。結節性硬化症はTSC1ないしTSC2遺伝子のハプロ不全に起因し、自閉症をしばしば合併する。本研究は、結節性硬化症モデル動物Tsc1^<+/->およびTsc2^<+/->マウスの自閉症様行動異常、mTOR阻害薬ラパマイシンの投与によるその改善、mTOR系遺伝子の脳内発現異常のラパマイシン治療による正常化を見いだした。これらはマウスの自閉症様行動におけるmTOR信号伝達の重要性を示すとともに、ヒト自閉症の薬物治療におけるmTOR阻害薬の有用性を示唆する。
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