心ファブリー病患者人工多能性幹細胞を用いた心臓特異的病態の解明

2011 年度 研究成果報告書

• 研究課題/領域番号: 22790716
• 研究種目: 若手研究(B)
• 配分区分: 補助金
• 研究分野: 循環器内科学
• 研究機関: 鹿児島大学
• 研究代表者: 吉満 誠 鹿児島大学, 医歯学総合研究科, 特任助教 (70404530)
• 研究期間 (年度): 2010 – 2011
• キーワード: iPS細胞 / 心Fabry病

研究概要

心Fabry病患者の心臓特異的病態の解明を目的とした研究である。倫理委員会承認後に心Fabry病患者より線維芽細胞を採取し、レンチウイルス、レトロウイルスを用いた系でiPS細胞の樹立を試みた。健常者線維芽細胞からのiPS細胞樹立は容易であったが、心Fabry病患者からのiPS細胞樹立はできなかった。幹細胞へのリプログラミング過程におけるα-galactosidase Aの役割についてさらなる検討が必要である。

研究成果

• [雑誌論文] Lentivector transduction improves outcomes over transplantation of human HSCs alone in NOD/SCID/Fabry mice (2012)
  • 著者名/発表者名: Pacienza N, Yoshimitsu M, Mizue N, Au BCY, Wang JCM, Fan X, Takenaka T, Medin JA
  • 雑誌名: Molecular Therapy
  • 査読あり
• [雑誌論文] Sequencing and characterization of the porcine alpha-galactosidase A gene : towards the generation of a porcine model for Fabry disease (2011)
  • 著者名/発表者名: Yoshimitsu M, Higuchi K, Fan X, Takao S, Medin JA, Tei C, Takenaka T.
  • 雑誌名: Mol Biol Rep 巻: 38 ページ: 3145-3152
  • 査読あり
• [雑誌論文] Identification of novel mutations in the α-galactosidase A gene in patients with Fabry disease : Pitfalls of mutation analyses in patients with low α-galactosidase A activity (2011)
  • 著者名/発表者名: Yoshimitsu M, Higuchi K, Miyata M, Devine S, Mattman A, Sirrs S, Medin JA, Tei C, Takenaka T.
  • 雑誌名: Journal of Cardiology 巻: 57 ページ: 345-353
  • 査読あり
• [雑誌論文] Alpha-galactosidase A-Tat fusion enhances storage reduction in hearts and kidneys of fabry mice (2010)
  • 著者名/発表者名: Higuchi K, Yoshimitsu M, Fan X, Guo X, Rasaiah VI, Yen J, Tei C, Takenaka T, Medin JA.
  • 雑誌名: Molecular Medicine 巻: 16 ページ: 216-221
  • 査読あり