i PS細胞の遺伝子治療戦略を可能とする非ウイルス型ベクターの開発

2011 年度 研究成果報告書

• 研究課題/領域番号: 22890088
• 研究種目: 研究活動スタート支援
• 配分区分: 補助金
• 研究分野: 人類遺伝学
• 研究機関: 京都大学
• 研究代表者: 堀田 秋津 京都大学, iPS細胞研究所, 特定拠点助教 (50578002)
• 研究協力者: 松井 英人 奈良県立医科大学, 小児科, 講師
• 研究期間 (年度): 2010 – 2011
• キーワード: 遺伝子治療 / iPS細胞 / 遺伝子導入ベクター / 血友病A

研究概要

血友病Aに対する遺伝子治療法を目指し、長期間安定に外来遺伝子の発現を維持可能な、非ウイルス型ベクターの開発を行った。新規トランスポゾンを利用することにより、ヒトiPS細胞において150日以上、外来遺伝子発現を維持可能である事を示した。また、遺伝子治療用ベクターとしては初めて、7. 0kbものサイズを持つ全長型第VIII因子cDNAの発現に成功した。本研究の新規トランスポゾンベクターは、血友病遺伝子治療用のベクターとして期待される

研究成果

• [雑誌論文] iPS細胞の小分子制御 (2011)
  • 著者名/発表者名: 堀田秋津
  • 雑誌名: 学術の動向 巻: Vol.16 ページ: 62-65
• [学会発表] DERIVATION OF NANOG KNOCK-IN GFP REPORTER IPS CELL LINES USING MEGANUCLEASE-INDUCED HOMOLOGOUS RECOMBINATION (2012)
  • 著者名/発表者名: Duhamel. M, Perillous. S, Epinat. JC, Cedrone. F, Englund. M, Ellerstrom. C, Hyllner. J, Hotta. A, Yamanaka. S, Balbirnie. E, Sourdive. D, Rochon. C
  • 学会等名: ISSCR annual meeting
  • 発表場所: パシフィコ横浜
  • 年月日: 2012-06-14
• [学会発表] GENERATION FUNCTIONAL MYOCYTES FROM HUMAN INDUCED PLURIPOTENT STEM CELLS (2012)
  • 著者名/発表者名: Tanaka. A, Woltjen. K, Hotta. A, Ikeya. M, Shoji. E, Isobe. K, Sakurai. H
  • 学会等名: ISSCR annual meeting
  • 発表場所: パシフィコ横浜
  • 年月日: 2012-06-14
• [学会発表] EFFICIENT AND STABLE EXPRESSION OF NON-VIRAL VECTORS IN HUMAN IPS CELLS : TOWARDS A GENE TH ERAPY APPROACH FOR HEMOPHILIA (2012)
  • 著者名/発表者名: Hotta. A, Fujimoto. N, Nakano.T, Sasakawa. N, Woltjen. K, Gervier. SR, Matsui. H, Yamanaka. S
  • 学会等名: ISSCR annual meeting
  • 発表場所: パシフィコ横浜
  • 年月日: 2012-06-13
• [学会発表] SITE SPECIFIC GENOME EDITING OF HUMAN INDUCED PLURIPOTENT STEM CELLS BY PNA (2012)
  • 著者名/発表者名: Li. H, Fujimoto. N, Sasakawa. N, Shigi. N, Komiyama. M, Hotta. A, Yamanaka. S
  • 学会等名: ISSCR annual meeting
  • 発表場所: パシフィコ横浜
  • 年月日: 2012-06-13
• [学会発表] GENERATION OF CANINE IPS CELLS AND THEIR CHARACTERISTIC (2012)
  • 著者名/発表者名: Hayakawa. K, Kato. T, Akira. N, Ikeya. M, Otsuka. T, Hotta. A, Toguchida. J
  • 学会等名: ISSCR annual meeting
  • 発表場所: パシフィコ横浜
  • 年月日: 2012-06-13
• [学会発表] Efficient and stable expression of non-viral vectors in human iPS cells : towards a gene therapy approach for hemophilia (2010)
  • 著者名/発表者名: Hotta. A
  • 学会等名: Canada Stem Cell Network Annua Scientific Meeting
  • 発表場所: Calgary, Canada
  • 年月日: 2010-11-22
• [備考]
  • URL: http://www.cira.kyoto-u.ac.jp/hotta/