革新的な標的臓器特異的核酸医薬品の開発

2022 年度 審査結果の所見

• 研究課題/領域番号: 22H00440
• 研究種目: 基盤研究(A)
• 配分区分: 補助金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 中区分47:薬学およびその関連分野
• 研究機関: 東京医科歯科大学
• 研究代表者: 永田 哲也 東京医科歯科大学, 統合研究機構, 教授 (50362976)
• 研究分担者: 原 倫太朗 東京医科歯科大学, 大学院医歯学総合研究科, 特任講師 (70709766) ; 仁藤 智香子 日本医科大学, 医学部, 教授 (30409172)
• 研究期間 (年度): 2022-04-01 – 2026-03-31

研究の概要

医薬品開発における創薬標的の枯渇を解消する新たな可能性として、核酸への注目が高まっている。しかしながら、核酸は特定の臓器に集積する傾向があり、対象疾病が限られていた。そこで応募者は、独自技術である脳移行性ヘテロ核酸に臓器選択性を付与するリガンドを結合させ、標的臓器および疾病の適用範囲を広げ、従来の核酸医薬品の限界を超えることを計画している。

学術的意義、期待される成果

本研究では、ヘテロ核酸に結合させるリガンドに工夫を重ね、骨格筋や心臓などへ集積させることを目指している。この試みが成功すれば適用できる疾患が大幅に拡がる。また、すでに脳移行性ヘテロ核酸の開発に成功しており、ヘテロ核酸の臨床的有用性が示されれば、医学・医療の発展、特に難病に対する治療法開発に貢献できる。