| 研究課題/領域番号 |
22K08906
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| 研究機関 | 国立研究開発法人国立成育医療研究センター |
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研究代表者 |
三森 浩太郎 国立研究開発法人国立成育医療研究センター, 生殖医療研究部, リサーチアソシエイト (20939996)
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| 研究分担者 |
阿久津 英憲 国立研究開発法人国立成育医療研究センター, 生殖医療研究部, 部長 (50347225)
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| 研究期間 (年度) |
2022-04-01 – 2025-03-31
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| キーワード | SLC10A2 / iPS細胞 |
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| 研究実績の概要 |
保存的治療が無効な重篤な肝機能不全に対して生体肝移植は唯一の治療法として施行されている。しかし、病気が複数臓器にわたる場合臨床上苦慮している現状がある。進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）1型は、胆汁うっ滞性肝障害とともに肝外症状として胆汁酸取込トランスポーターSLC10A2の機能不全による重篤な下痢症をきたす。本研究では、PFIC1型疾患iPS細胞と腸管オルガノイド技術を応用し、PFIC1型の小腸吸収不全病態メカニズムの解明を目指しつつ、SLC10A2機能賦活化による小腸吸収不全克服を可能とする化合物探索を行う。最終的に、PFIC1型の生体肝移植後QOLの劇的な改善に貢献することを目指す。
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| 現在までの達成度 (区分) |
現在までの達成度 (区分)
2: おおむね順調に進展している
理由
PFIC1ミニ腸の複数サンプル検体にてトランスポーター網羅的解析を実施しえた。RNA-seq解析も行いえた。2年目にはRNA-seq解析から疾患機序として胆汁酸吸収不全に関与する分子機序を探索する系を構築した。
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| 今後の研究の推進方策 |
in silicoデータ解析からバイオモデルでの検証が重要な点と思われる、さらに、その堅牢性を検証し薬剤（胆汁酸吸収促進）スクリーニングの系を構築する。
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| 次年度使用額が生じた理由 |
試薬の納品が遅れたたため。次年度物品費として使用する。
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