| 研究課題/領域番号 |
22K15911
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| 研究機関 | 国立研究開発法人国立成育医療研究センター |
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研究代表者 |
長谷川 瑛洋 国立研究開発法人国立成育医療研究センター, 細胞医療研究部, リサーチアソシエイト (20839055)
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| 研究期間 (年度) |
2022-04-01 – 2025-03-31
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| キーワード | 低ホスファターゼ症 / 胎児治療 / 子宮内細胞移植 / TNSALP / 間葉系幹細胞 |
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| 研究実績の概要 |
周産期型低ホスファターゼ症は先天的な非組織特異的アルカリホスファターゼの不足により、胎児期より骨の低石灰化、四肢短縮を発症し、出生後には呼吸障害による新生児死亡に至ることもある重篤な疾患である。現在酵素補充療法により予後の改善が報告されているが、治療適応が出生後の児のみに限られること、連日の皮下投与を一生涯要すること、高額な医療費が課題と考えられる。
本研究では胎児期の同種細胞移植により、移植細胞を自身の細胞と認識することでより早期からの移植細胞の生着・治療、出生後の追加治療を免疫抑制剤を併用せず行うことができ、侵襲的な治療頻度を減少させることができる可能性がある。
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| 現在までの達成度 (区分) |
現在までの達成度 (区分)
2: おおむね順調に進展している
理由
TNSALPの分泌量を増加させるため、ベクターの量を増加させて間葉系幹細胞ヘtransductionを施行したところ、明らかなapoptosisを増加させずに、TNSALPの分泌量の増加を認める細胞の作成に成功した。同細胞を用いて、In Utero Transplantationを施行したところ、腹腔内への細胞の生着を認めた。
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| 今後の研究の推進方策 |
TNSALPの分泌量を増加させた間葉系幹細胞をIn Utero Transplantationを施行したところ、腹腔内への細胞の生着を認めた。今後は血中アルカリホスファターゼの値や骨組織でのアルカリホスファターゼ染色、疾患マウスの体重や生存率などの短期予後について改善を認めるかどうか検討していく。
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| 次年度使用額が生じた理由 |
試薬の納品が遅れたため。次年度に物品費として使用する。
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