医薬品の臨床評価の複雑性に対する統計的方法の研究

2013 年度 研究成果報告書

• 研究課題/領域番号: 23500348
• 研究種目: 基盤研究(C)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 研究分野: 統計科学
• 研究機関: 大阪大学
• 研究代表者: 濱崎 俊光 大阪大学, 医学(系)研究科(研究院), 准教授 (40379243)
• 研究分担者: 杉本 知之 弘前大学, 大学院・理工学研究科, 准教授 (70324829) ; 上坂 浩之 大阪大学, 学内共同利用施設, 研究員 (60446250) ; 林 賢一 大阪大学, 大学院・医学系研究科, 助教 (70617274) ; 杉谷 利文 大阪大学, 大学院・医学系研究科, 助教 (70626879) ; 寒水 孝司 京都大学, 大学院・医学研究科, 准教授 (80408723)
• 研究期間 (年度): 2011 – 2013
• キーワード: 生物統計学 / 臨床試験 / 個別化医療 / 医薬品開発 / 国際共同臨床試験

研究概要

近年の医薬品の臨床開発は，成功率を向上させるための諸種の試みが行われている一方で，評価の複雑性が増している．本研究では，医薬品開発に伴う複雑性がもたらす意思決定の困難さに対処するための統計的方法論の研究を行った．とくに，社会的要請と貢献の高い統計的課題として，(1)複数の評価項目と仮説を伴う臨床試験，(2)予測バイオマーカに基づくEnrichment集団を対象とする臨床試験，(3)国際共同臨床試験をとりあげ，それらの試験のデザイン･解析･表示･解釈･診断･提示の方法を検討し，統計的推論過程として示した．

研究成果

• [雑誌論文] Sample size determination in group-sequential clinical trials with two co-primary endpoints (2014)
  • 著者名/発表者名: Asakura K, Hamasaki T, Sugimoto T, Hayashi K, Evans S, Sozu T
  • 雑誌名: Statistics in Medicine 巻: (First published online)
  • DOI: 10.1002/sim.6154
  • 査読あり
• [雑誌論文] 主要評価変数が複数ある臨床試験の統計的諸問題 (2013)
  • 著者名/発表者名: 寒水孝司・杉本知之・濱崎俊光
  • 雑誌名: 計量生物学 巻: 34 ページ: 35-52
  • DOI: 10.5691/jjb.34.35
  • 査読あり
• [雑誌論文] Partition testing in confirmatory adaptive designs with structured objectives (2013)
  • 著者名/発表者名: Sugitani T, Hamasaki T, Hamada C
  • 雑誌名: Biometrical Journal 巻: 55 ページ: 341-359
  • DOI: 10.1002/bimj.201200218
  • 査読あり
• [雑誌論文] A logrank test-based method for sizing clinical trials with two co-primary time-to-events endpoints (2013)
  • 著者名/発表者名: Sugimoto T, Sozu T, Hamasaki T, Evans SR
  • 雑誌名: Biostatistics 巻: 14 ページ: 409-421
  • DOI: 10.1093/biostatistics/kxs057
  • 査読あり
• [雑誌論文] Sample size determination for clinical trials with co-primary outcomes. Exponential event-times (2013)
  • 著者名/発表者名: Hamasaki T, Sugimoto T, Evans SR, Sozu T
  • 雑誌名: Pharmaceutical Statistics 巻: 12 ページ: 28-34
  • DOI: 10.1002/pst.1545
  • 査読あり
• [雑誌論文] 非劣性試験の選択 : デザイン, モニタリング, 統計解析における問題 (2013)
  • 著者名/発表者名: 濱崎俊光・Scott R Evans
  • 雑誌名: 医学のあゆみ 巻: 244 ページ: 1212-1216
• [雑誌論文] Sample size determination in clinical trials with multiple co-primary endpoints including mixed continuous and binary variables (2012)
  • 著者名/発表者名: Sozu T, Sugimoto T, Hamasaki T
  • 雑誌名: Biometrical Journal 巻: 54 ページ: 716-729
  • DOI: 10.1002/bimj.201100221
  • 査読あり
• [雑誌論文] A convenient formula for sample size calculations in clinical trials with multiple co-primary continuous endpoints (2012)
  • 著者名/発表者名: Sugimoto T, Sozu T, Hamasaki T
  • 雑誌名: Pharmaceutical Statistics 巻: 11 ページ: 118-128
  • DOI: 10.1002/pst.505
  • 査読あり
• [雑誌論文] A simple modification of the Box and Cox transformation to scale stability and invariance (2011)
  • 著者名/発表者名: Hamasaki T, Sugimoto T, Kim SY
  • 雑誌名: Journal of the Japanese Society of Computational Statistics 巻: 24(1) ページ: 13-26
  • DOI: 10.5183/jjscs.1005001_187
  • 査読あり
• [雑誌論文] 相関をもつ二つの変数の比に対する解析 (2011)
  • 著者名/発表者名: 朝倉こう子・上坂浩之・杉本知之・濱崎俊光
  • 雑誌名: 応用統計学 巻: 40 ページ: 53-71
  • DOI: 10.5023/jappstat.40.53
  • 査読あり
• [雑誌論文] Sample size determination in superiority clinical trials with multiple co-primary correlated endpoints (2011)
  • 著者名/発表者名: Sozu T, Sugimoto T, Hamasaki T
  • 雑誌名: Journal of Biopharmaceutical Statistics 巻: 21 ページ: 650-668
  • DOI: 10.1080/10543406.2011.551329
  • 査読あり
• [雑誌論文] History of clinical trials (2011)
  • 著者名/発表者名: Hamasaki T
  • 雑誌名: In International Encyclopedia of Statistical Science 巻: vol.1 ページ: 254-256
• [学会発表] Graphical approach for adaptive group-sequential designs with dose selection at interim (2013)
  • 著者名/発表者名: Sugitani T, Bretz F, Maurer W, Hamasaki T
  • 学会等名: The Ninth ICSA International Conference
  • 発表場所: Hong Kong Baptist University, Hong Kong, China
  • 年月日: 20131220-24
• [学会発表] Evans S. Sample size considerations when using multiple co-primary endpoints for comparing two interventions in clinical trials (2013)
  • 著者名/発表者名: Hamasaki T, Asakura K, Sugimoto T
  • 学会等名: The Ninth ICSA International Conference
  • 発表場所: Hong Kong Baptist University, Hong Kong, China
  • 年月日: 20131220-24
• [学会発表] Sample size modification in group-sequential clinical trials with two co-primary endpoints (2013)
  • 著者名/発表者名: Hamasaki T, Asakura K, Sugimoto T, Evans SR
  • 学会等名: Proceedings of Joint Meeting of the IASC Satellite Conference and 8th Conference of the Asian Regional Section of the IASC
  • 発表場所: Seoul, Korea
  • 年月日: 20130821-24
  • 招待講演
• [学会発表] Sequentially rejective graphical procedures in adaptive treatment selection designs (2013)
  • 著者名/発表者名: Sugitani T, Bretz F, Maurer W, Hamasaki T
  • 学会等名: The 8th International Conference on Multiple Comparison Procedures
  • 発表場所: University of Southampton, United Kingdom
  • 年月日: 20130808-11
• [学会発表] Sample size evaluation in group sequential designs for clinical trials with two continuous endpoints as co-primary contrasts (2013)
  • 著者名/発表者名: Asakura K, Hayashi K, Sugimoto T, Sozu T, Hamasaki T
  • 学会等名: Joint Statistical Meetings 2013
  • 発表場所: Montreal, Quebec, Canada
  • 年月日: 20130803-08
• [学会発表] A comparison of group sequential strategies for three-arm non-inferiority trial (2013)
  • 著者名/発表者名: Ochiai T, Sugitani T, Ohno Y, Hamasaki T
  • 学会等名: Joint Statistical Meetings 2013
  • 発表場所: Montreal, Quebec, Canada
  • 年月日: 20130803-08
• [学会発表] Sample size considerations when using two time-to-event outcomes for comparing two interventions in clinical trials (2013)
  • 著者名/発表者名: Sugimoto T, Hamasaki T, Sozu T, Evans SR
  • 学会等名: Joint Statistical Meetings 2013
  • 発表場所: Montr?al, Qu?bec, Canada
  • 年月日: 20130803-08
• [学会発表] Sample size considerations in complex clinical trials (2013)
  • 著者名/発表者名: Hamasaki T, Sozu T, Sugimoto T, Evans SR
  • 学会等名: The 8th International Conference on Multiple Comparison Procedures
  • 発表場所: University of Southampton, UK
  • 年月日: 20130708-11
• [学会発表] Mid-course sample size modification in group-sequential designs with co-primary endpoints (2013)
  • 著者名/発表者名: Aasakura K, Hamasaki T, Evans SR, Sugimoto T
  • 学会等名: Joint Conference by the International Chinese Statistical Association (ICSA) and the International Society for Biopharmaceutical Statistics (ISBS)
  • 発表場所: Washington DC, United States
  • 年月日: 20130608-12
  • 招待講演
• [学会発表] Sample size evaluation in clinical trials with co-primary endpoints (2013)
  • 著者名/発表者名: Hamasaki T, Sozu T, Sugimoto T, Evans SR
  • 学会等名: 2013 ENAR Spring Meeting
  • 発表場所: Orlando, Florida, United States
  • 年月日: 20130310-13
  • 招待講演
• [学会発表] Sample size considerations when using two time-to-event outcomes for comparing two interventions in clinical trials (2013)
  • 著者名/発表者名: Hamasaki T
  • 学会等名: Workshop on Statistics in Clinical Trials
  • 発表場所: Institute of Statistical Science, Academia Sinica, Taiwan
  • 年月日: 2013-09-26
  • 招待講演
• [学会発表] 用量探索試験における適応的ゲートキーピング法 (2012)
  • 著者名/発表者名: 杉谷利文・浜田知久馬・濱崎俊光
  • 学会等名: 2012年度統計関連学会連合大会
  • 発表場所: 北海道大学
  • 年月日: 20120909-12
• [学会発表] 複数の主要評価変数の費用効率を考慮した臨床試験のデザイン (2012)
  • 著者名/発表者名: 寒水孝司・杉本知之・濱崎俊光
  • 学会等名: 2012年度統計関連学会連合大会
  • 発表場所: 北海道大学
  • 年月日: 20120909-12
• [学会発表] Sample size determination in group sequential trials with two co-primary endpoints (2012)
  • 著者名/発表者名: Asakura K, Hayashi K, Sugimoto T, Sozu T, Hamasaki T
  • 学会等名: The XXVIth International Biometric Conference
  • 発表場所: Kobe, Japan
  • 年月日: 20120826-31
• [学会発表] Sample size determination in clinical trials with multiple correlated endpoints (2012)
  • 著者名/発表者名: Hamasaki T, Sozu T, Sugimoto T, Evans SR
  • 学会等名: Joint Statistical Meetings 2012
  • 発表場所: San Diego, United States
  • 年月日: 20120728-0802
• [学会発表] 二つの主要変数をもつ群逐次試験の標本サイズの設計と評価 (2012)
  • 著者名/発表者名: 朝倉こう子・林 賢一・杉本知之・寒水孝司・濱崎俊光
  • 学会等名: 日本計量生物学会2012年度年会・講演予稿集
  • 発表場所: 統計数理研究所, 東京
  • 年月日: 20120525-26
• [学会発表] Sample size determination in clinical trials with two correlated time-to-events endpoints as primary contrasts (2012)
  • 著者名/発表者名: Hamasaki T, Sugimoto T, Sozu T, Evans SR
  • 学会等名: The 6th Annual FDA-DIA Statistics Forum
  • 発表場所: Bethesda, United States
  • 年月日: 20120423-25
• [学会発表] Sample size determination in clinical trials with multiple binary relative risks (2012)
  • 著者名/発表者名: Hamasaki T, Evans SR, Sugimoto T, Sozu T
  • 学会等名: 2012 ENAR Spring Meeting
  • 発表場所: Washington DC, United States
  • 年月日: 20120401-04
• [学会発表] Adjustment methods for testing co-primary endpoints in clinical trials (2012)
  • 著者名/発表者名: Sozu T, Hamasaki T
  • 学会等名: East Asia Regional Biometric Conference 2012
  • 発表場所: Seoul, Korea
  • 年月日: 20120202-03
• [学会発表] An adaptive graphical approach for testing several doses in seamless phase II/III clinical trials with a-priori ordered efficacy endpoints (2012)
  • 著者名/発表者名: Sugitami T, Hamada C, Hamasaki T
  • 学会等名: East Asia Regional Biometric Conference 2012
  • 年月日: 20120202-03
• [学会発表] Power and sample size determination in clinical trials with multiple correlated endpoints (2012)
  • 著者名/発表者名: Hamasaki T, Sozu T, Sugimoto T, Evans SR
  • 学会等名: Advances in Clinical Trial Statistics
  • 発表場所: National Health Research Institute, Taiwan
  • 年月日: 2012-11-20
  • 招待講演
• [学会発表] Design and data monitoring of clinical trials with co-primary benefit : risk endpoints using prediction (2011)
  • 著者名/発表者名: Evans SR. Hamasaki T, Hayashi K
  • 学会等名: Joint Meeting of the 2011 Taipei International Statistical Symposium and the 7th Conference of Asian Regional Section of the IASC
  • 発表場所: Taipei, Taiwan
  • 年月日: 20111216-19
• [学会発表] Sample size determination for clinical trials with two correlated time-to-event co-primary endpoints (2011)
  • 著者名/発表者名: Hamasaki T, Evans SR, Sugimoto T, Sozu T
  • 学会等名: Joint Meeting of the 2011 Taipei International Statistical Symposium and the 7th Conference of Asian Regional Section of the IASC
  • 発表場所: Taipei, Taiwan
  • 年月日: 20111216-19
• [学会発表] Sample size determination in clinical trials with multiple correlated endpoints (2011)
  • 著者名/発表者名: Sozu T, Hamasaki T, Sugimoto, T
  • 学会等名: Joint Meeting of the 2011 Taipei International Statistical Symposium and the 7th Conference of Asian Regional Section of the IASC
  • 発表場所: Taipei, Taiwan
  • 年月日: 20111216-19
• [学会発表] 二つの主要変数をもつ群逐次試験の標本サイズの設計 (2011)
  • 著者名/発表者名: 朝倉こう子・林 賢一・杉本知之・寒水孝司・濱崎俊光
  • 学会等名: 2011年度統計関連学会連合大会
  • 発表場所: 九州大学
  • 年月日: 20110904-07
• [学会発表] 複数の主要評価変数をもつ臨床試験における標本サイズの公式 (2011)
  • 著者名/発表者名: 寒水孝司・杉本知之・濱崎俊光
  • 学会等名: 2011年度統計関連学会連合大会
  • 発表場所: 九州大学
  • 年月日: 20110904-07
• [学会発表] Sample size determination in clinical trials with two correlated co-primary time-to-event endpoints (2011)
  • 著者名/発表者名: Sugimoto T, Hamasaki T, Sozu T
  • 学会等名: The 7th International Conference on Multiple Comparison Procedures
  • 発表場所: Washington DC, USA
  • 年月日: 20110829-0901
• [学会発表] がんの生存率に対するマルコフモデルの適用について (2011)
  • 著者名/発表者名: 堀芽久美・大野ゆう子・清水佐知子・歌田真衣・早田みどり・濱崎俊光
  • 学会等名: 応用統計学会2011年度年会・講演予稿集
  • 発表場所: 大阪大学
  • 年月日: 20110603-04
• [学会発表] Evans SR. Power and sample size determination for clinical trials with two correlated binary relative risks (2011)
  • 著者名/発表者名: Hamasaki T
  • 学会等名: The 2011 International Conference on Applied Statistics
  • 発表場所: National Taipei University, Taipei, Taiwan
  • 年月日: 20110526-27
  • 招待講演
• [産業財産権] 筋トーヌス計測装置 (2013)
  • 発明者名: 佐古田三郎, 濱崎俊光, 遠藤卓行
  • 権利者名: 佐古田三郎, 濱崎俊光, 遠藤卓行
  • 産業財産権種類: 特許
  • 産業財産権番号: 特許第5339260号
  • 取得年月日: 2013-08-16