研究課題
基盤研究(C)
血友病に対する人工多能性幹細胞(iPSC)を用いた細胞治療の開発を検討した.C57BL/6間葉系幹細胞に山中4因子を導入し,iPS細胞を得た.レンチウイルスベクターを用いて血液凝固第VIII因子(FVIII)を遺伝子導入し,30-100%の凝固因子活性をもつiPS細胞株を樹立した.この細胞をヌードマウスに皮下投与を行うと奇形腫の形成に伴い,血中の凝固因子抗原量がヒト治療域に達した. EF1αプロモーターがiPS細胞で長期にわたり安定して遺伝子を発現することを明らかとした.血友病BマウスiPS細胞を樹立し,キメラ系性能を確認した.この樹立したiPS細胞からFIXを強発現する細胞株を得た.
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Haemophilia
巻: 20 ページ: e40-44
Thromb Res
巻: 131 ページ: 444-449
Mol Ther
巻: 21 ページ: 318-323
Hum Gene Ther
巻: 24 ページ: 283-294
PLoS One
巻: 7 ページ: e49450
J Thromb Haemost
巻: 10 ページ: 1802-1813
巻: 18 ページ: e323-330