2012 年度研究成果報告書

高機能性人工核酸を用いた自在なスプライシング制御技術の開発

研究課題

研究課題/領域番号	23651236
研究種目	挑戦的萌芽研究
配分区分	基金
研究分野	ケミカルバイオロジー
研究機関	大阪大学
研究代表者	小比賀聡大阪大学, 大学院・薬学研究科, 教授 (80243252)
研究分担者	橘敬祐大阪大学, 大学院・薬学研究科, 助教 (30432446)
研究期間 (年度)	2011 – 2012
キーワード	高機能性人工核酸 / BNA / アンチセンス分子 / スプライシング制御 / エクソンスキップ / 筋ジストロフィー / 家族性高コレステロール血症
研究概要	高機能性人工核酸を用いたスプライシング制御技術を開発するために、まず、蛍光を利用してスプライシングの違いを簡便・迅速に評価できるスクリーニング系を構築した。次に、多数の BNA アンチセンス分子を設計し、構築したスクリーニング系を用いてスプライシングを制御するか否か評価した。その結果、エクソンスキップを促す分子を多数得ると共に、アンチセンス分子の標的として効果的な領域を同定することに成功した。