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軟骨無形成症の根治的治療を目指し，FGFR3シグナル制御を目的としたCNP（C型ナトリウム利尿ペプチド）発現遺伝子投与を検討した．非ウィルス性キャリアを用いて，幼少マウスへCNP発現遺伝子を投与すると，正常マウスで非投与群と比べ平均2％ほどの骨伸長効果が得られたが，軟骨無形成症モデルマウスでは有意な効果は得られなかった．一方，さらに高い効率の導入法として，スフェロイド細胞培養塊の細胞移植治療を検討したところ，遺伝子導入したスフェロイドのマウス皮下移植により，マウス体内で高い遺伝子持続発現を得た．今後さらにスフェロイド移植の軟骨無形成症への展開を進めていく予定である．
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