研究課題/領域番号 |
23H00541
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研究種目 |
基盤研究(A)
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配分区分 | 補助金 |
応募区分 | 一般 |
審査区分 |
中区分90:人間医工学およびその関連分野
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研究機関 | 北海道大学 |
研究代表者 |
山田 勇磨 北海道大学, 薬学研究院, 教授 (60451431)
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研究分担者 |
真栄城 正寿 北海道大学, 工学研究院, 准教授 (40744248)
武田 充人 北海道大学, 医学研究院, 講師 (00374413)
佐々木 大輔 北海道大学, 大学病院, 医員 (30933741)
日比野 光恵 北海道大学, 工学研究院, 助教 (50971404)
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研究期間 (年度) |
2023-04-01 – 2026-03-31
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研究の概要 |
ミトコンドリアのゲノム編集技術はミトコンドリア病に対し、革新的治療法を創出し得る。本研究では、ミトコンドリア遺伝子治療を実現するゲノム編集技術の創出を目的とする。具体的には、ゲノム編集装置をミトコンドリア標的型ナノカプセルに搭載する。続けてミトコンドリアへゲノム編集装置を運搬、ミトコンドリア内部でのゲノム編集の検証、遺伝子レベルでのミトコンドリア治療の検証を行う。
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学術的意義、期待される成果 |
本研究で開発するミトコンドリアゲノム編集用ナノカプセルは、CRISPR-Cas9を基盤としたゲノム編集装置をミトコンドリアへ輸送する技術の構築につながる。これにより、ミトコンドリアを標的とした遺伝子治療の実現につながることが期待される。この治療に留まらず、多彩な機能を有するミトコンドリアを標的とするライフサイエンスの発展や、疾患モデル細胞・動物の作出にも大きく貢献することが期待される。
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