高精度細胞内送達機能を実装する高分子ミセルを用いた革新的がんゲノム編集療法の開発

2023 年度 審査結果の所見

• 研究課題/領域番号: 23H00546
• 研究種目: 基盤研究(A)
• 配分区分: 補助金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 中区分90:人間医工学およびその関連分野
• 研究機関: 東京大学
• 研究代表者: Cabral Horacio 東京大学, 大学院工学系研究科(工学部), 准教授 (10533911)
• 研究分担者: 佐藤 守俊 東京大学, 大学院総合文化研究科, 教授 (00323501) ; 小嶋 基寛 京都府立医科大学, 医学(系)研究科(研究院), 教授 (30338470) ; 鈴木 利宙 国立研究開発法人国立がん研究センター, 先端医療開発センター, 研究員 (50530135) ; 持田 祐希 公益財団法人川崎市産業振興財団(ナノ医療イノベーションセンター), ナノ医療イノベーションセンター, 副主幹研究員 (60739134)
• 研究期間 (年度): 2023-04-01 – 2026-03-31

研究の概要

生体内のがん細胞に対して高選択的にゲノム編集を実行できる安全かつ効果的なRNP送達用高分子ミセルの開発を目的としている。がん細胞選択性を極限まで高めるために、従来の戦略に加え、がん細胞のエンドソーム内に特異的な「低pHかつ高カテプシンB活性」の環境を高精度で見分ける機能を実装する。

学術的意義、期待される成果

応募者らが取り組んできた高分子ミセル技術にさらに最近見出したガン特異的エンドソーム脱出技術を実装することで、ガン送達特異性をさらに高め、全身投与でがん細胞特異的なゲノム編集を狙う点でチャレンジングな研究である。また、タンパク・RNA複合体のような巨大物質のデリバリー技術の開拓としても価値が高い。