高活性触媒的標的RNA切断機能付与型人工核酸の構築と革新的治療基盤としての展開

2023 年度 審査結果の所見

• 研究課題/領域番号: 23H05465
• 研究種目: 基盤研究(S)
• 配分区分: 補助金
• 審査区分: 大区分E
• 研究機関: 東北大学
• 研究代表者: 和田 健彦 東北大学, 多元物質科学研究所, 教授 (20220957)
• 研究分担者: 児玉 栄一 東北大学, 災害科学国際研究所, 教授 (50271151) ; 稲垣 雅仁 名古屋大学, 理学研究科, 研究員 (60881092) ; 林 宏典 東北大学, 災害科学国際研究所, 助教 (00752916) ; 荒木 保幸 東北大学, 多元物質科学研究所, 准教授 (80361179) ; 西嶋 政樹 和歌山工業高等専門学校, 総合教育科, 講師 (70448017)
• 研究期間 (年度): 2023-04-12 – 2028-03-31

研究の概要

本研究は、リン酸アニオン骨格DNAと電荷を持たないアミド骨格ペプチド核酸を融合したキメラ人工核酸を用いて、感染症や疾患の病因となるRNAを触媒的に切断する機能を持つ治療薬を開発することを目的としている。

学術的意義、期待される成果

応募者らが独自に開発したキメラ人工核酸を活用して、RNA切断酵素（RNaseH）との相互作用や複合体の構造に加え、標的RNAの位置選択切断メカニズムを解明することが期待される。このことにより、触媒的にRNAを高効率に切断するための学理が構築される点で学術的意義が高い。更にこれに基づき、新型コロナウイルス感染症等の感染症のみならず、難治性癌や遺伝性疾患に対する治療薬の開発へと展開することで、社会的要請に応え得る新たな治療戦略の創成が期待される。