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本課題では、本申請では我々が開発したPPR技術を利用したトランスクリプトーム編集技術のうち、未だ技術的に未成熟な「翻訳制御」に着目し、同技術の動物培 養細胞、動物個体への適用を進めることによって医療応用にむけたProof-of-conceptを獲得するとともに、これまでの研究で示唆された未知の翻訳開始機構の解 明に取り組むことを目的としている。
本年度は、項目1. 「翻訳制御技術の動物個体への適用」について、小型化したPPRツールの改良、疾患関連遺伝子mRNA数種を標的としたPPRツールの医療適用可能性の検証を行った。
項目2. 「新規の翻訳開始機構の解明」については、培養細胞を用いて、翻訳活性化効果を示すPPR分子を免疫沈降することで、細胞内での標的RNAや協同因子との 結合を解析した。
また、研究成果の一部を原著論文としてScientific Reportsに発表した。
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