本研究では、short hairpin RNA(shRNA)を持続的に発現可能な人工ミニプラスミドを創製し、これによりRNA干渉(RNAi)創薬の新しい方法論を確立することを目標として研究を行なった。その結果、2’-デオキシ-4’-チオヌクレオシド三リン酸体(dSNTP)を用いたPCR条件を見出し、人工ミニプラスミドの創製にまず成功した。さらにこの人工ミニプラスミドの両末端を結合させ、環状化させることにも成功した。こうして調製した人工ミニプラスミドはin vitroのみならずin vivo評価系においても遺伝子発現抑制効果を示した。また免疫応答を全く誘導しないことも明らかとなった。
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