α-シヌクレイン(SNCA)はパーキンソン病(PD)の重要な関連遺伝子であり、その遺伝子変異だけでなく過剰な遺伝子発現もPDの発病に関与している。本研究は、SNCAが過剰発現するPDに対して、中程度のRNAiノックダウン(ExCont-RNAiと名付ける)がその過剰発現を正常レベルに戻すことができることを証明した。さらに、PDモデルショウジョウバエを用いた治療効果の検討からPDモデルショウジョウバエの運動機能の改善も観察した。今回の研究成果は、ExCont-RNAiがSNCAの過剰発現によるPDに対して有望な治療戦略に成りえることを示唆した。
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