ジストロフィン遺伝子のスプライシング時にエクソンスキッピングを誘導して、ジストロフィンを発現させることは、Duchenne型筋ジストロフィー(DMD)の治療法となりつつある。本研究では、エクソンのスキッピング誘導する低分子化合物の探索を目指した。そして、エクソンスキッピングを誘導する低分子化合物の探索を図った。一部の化合物がエクソンスキッピング誘導作用を有することを見出した。さらに、エクソンスキッピング誘導治療の標的となる代表的エクソンについて多エクソン同時スプライシング解析系の構築に成功した。
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