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本研究目的は、生体内でヒト肝臓細胞からヒト膵ランゲルハンス島へ分化転換する方法を確立し、苦痛を伴うインシュリンの反復投与に代わる遺伝子治療法が、｢ヒト｣でも実現可能かヒト肝臓を持つヒト化肝臓マウスを用いて実証研究を試みた。
肝臓でインシュリンを産性するAAV2-Pdx1-GFPはヒト化肝臓マウスでの500mg/dlの血糖を300mg/dlまで抑制し、その血清中にヒトインシュリンを検出した。さらにFCM解析では、マウスのヒト肝臓領域に多く遺伝子導入されていた。従って、AAV2-Pdx1-GFPは糖尿病治療に効果的であることがマウスを用いた｢ヒト｣での実験で明らかになった。
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