家族性アミロイドポリニューロパチーのダブルヒト化モデルマウスによる治療実験

2014 年度 研究成果報告書

• 研究課題/領域番号: 24590404
• 研究種目: 基盤研究(C)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 研究分野: 人類遺伝学
• 研究機関: 熊本大学
• 研究代表者: 李 正花 熊本大学, 生命資源研究支援センター, 特任助教 (80398239)
• 研究期間 (年度): 2012-04-01 – 2015-03-31
• キーワード: 分子遺伝学

研究成果の概要

マウスRbp4遺伝子をヒトRBP4遺伝子で、マウスTtr遺伝子をヒト正常TTR遺伝子およびヒト変異TTR遺伝子で置換したヒト化マウスの作製を行った。このダブルヒト化マウスを用いて、アミロイド沈着を解析したところ、従来のTg(6.0-hTTRMet30)と消化管等ではほぼ同等の、心臓ではより多量の、そして坐骨神経においてもアミロイド沈着を観察した。さらに、CHF5074投与により、TTR 4量体は安定化され、血中TTRレベルが上昇すること、心臓や胃におけるアミロイド沈着防止効果が認められた。

自由記述の分野

医歯薬学