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2014 年度 研究成果報告書

筋ジストロフィーの遺伝子・幹細胞移植治療の開発

研究課題

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研究課題/領域番号 24591284
研究種目

基盤研究(C)

配分区分基金
応募区分一般
研究分野 神経内科学
研究機関独立行政法人国立精神・神経医療研究センター

研究代表者

木村 円  独立行政法人国立精神・神経医療研究センター, トランスレーショナルメディカルセンター, 室長 (60433025)

研究期間 (年度) 2012-04-01 – 2015-03-31
キーワード筋ジストロフィー / 遺伝子治療 / レンチウイルスベクター / 幹細胞移植
研究成果の概要

筋ジストロフィーの新しい治療開発のため全長、複数の短縮dystrophin遺伝子、マーカー遺伝子、骨格筋への分化誘導因子を発現するLentiviral vectorを作製した。骨格筋特異的promoterと複数のmiR targetシークエンス(樹状細胞等の免疫担当細胞での発現を避ける)の組み合わせを検討した。改変したエストロゲン受容体ドメインを有するmyoD-ER(T) 融合遺伝子を用い、dermal fibroblast等cell fateの異なる細胞をソースとした骨格筋への誘導を臨床現場で使われている薬剤Tamoxifenによってコントロールされる系を実現した。

自由記述の分野

遺伝子/幹細胞治療

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公開日: 2016-06-03  

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