筋ジストロフィーの新しい治療開発のため全長、複数の短縮dystrophin遺伝子、マーカー遺伝子、骨格筋への分化誘導因子を発現するLentiviral vectorを作製した。骨格筋特異的promoterと複数のmiR targetシークエンス(樹状細胞等の免疫担当細胞での発現を避ける)の組み合わせを検討した。改変したエストロゲン受容体ドメインを有するmyoD-ER(T) 融合遺伝子を用い、dermal fibroblast等cell fateの異なる細胞をソースとした骨格筋への誘導を臨床現場で使われている薬剤Tamoxifenによってコントロールされる系を実現した。
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