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筋萎縮性側索硬化症（ALS）は運動ニューロンが変性・脱落して運動障害を来たす難治性の神経変性疾患である。近年、ALS発症の原因遺伝子が多数同定され、これらの遺伝子の機能は多岐にわたることが明らかとなった。本研究では、これらALS原因遺伝子群の相互関係を複数のALSモデルショウジョウバエを用いた解析により解明することで、ALSに共通する病態・治療標的を明らかにすることを目的とした。本研究から、微小管依存的な細胞内輸送の機能低下がALS原因遺伝子TDP-43の毒性獲得関与することを示し、さらに微小管依存的輸送の活性化がALSの新たな治療標的候補となることが明らかとなった。
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