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近年、アルツハイマー病やポリグルタミン（PolyQ）病など多くの神経変性疾患において、異常蛋白質の毒性オリゴマーが神経変性疾患を引き起こすと考えられるようになった。本研究では、申請者が同定したPolyQ蛋白質の毒性オリゴマー阻害化合物（QAI1）について、マウスにおける薬物動態を解析し、PolyQ病モデルマウスの神経症状と組織学的変化に対する治療効果を解析した。
QAI1は経口投与によりマウスの脳内に到達することが確認された。さらに２種類のPolyQ病モデルマウスにQAI1を経口投与した結果、神経症状の改善、脳の組織学的変化に対する治療効果が確認され、QAI1の治療薬としての可能性が示唆された。
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