血液腫瘍性疾患の治療にsgRNAを用いたTRUE gene silence法を用いることを目的とし、sgRNAをマウスゼノグラフトモデルに投与したin vivoの実験を行い、sgRNAの臨床的有用性についての検討を行った。Bcl-2 mRNAをtargetとしてsgRNAを作成し、Bcl-2を高発現している白血病細胞株をマウスに移植し、移植と同時にsgRNAも投与した。sgRNAを投与したモデルにおいて腫瘍生着率の低下と生存期間の延長が認められた。本研究でデザインしたヘプタマーsgRNAを用いた腫瘍抗原のmRNAを阻害する方法が白血病等の腫瘍に対する治療法として応用可能であると考えられた。
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