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FCMD患者の治療実現を目標としスプライシング異常を標的とするアンチセンス療法の確立に向け薬剤の至適化、毒性の検討や薬剤修飾、ドラッグデリバリーシステム(DDS)の構築をモデル動物及び患者由来細胞系を用い行う研究を計画した。アンチセンス治療法を発見、発表した当時は3剤での投与が必要であったが、さらに詳しくスクリーニングをすることで、一剤での投与の効果が確認ですることができた。また、その一剤につき安全性の確認やオフターゲット効果の検討を行った。レトロトランスポゾンの配列にあるスプライシング異常が原因であり、安全性の検討は今後も慎重に行う必要があるが、臨床治験を目指す可能性のある成果だと考える。
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