| 研究課題/領域番号 |
24591526
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 研究分野 |
小児科学
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| 研究機関 | 東京慈恵会医科大学 |
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研究代表者 |
大橋 十也 東京慈恵会医科大学, 医学部, 教授 (60160595)
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| 研究分担者 |
嶋田 洋太 東京慈恵会医科大学, 医学部, 助教 (20560824)
樋口 孝 東京慈恵会医科大学, 医学部, 助教 (30595327)
小林 博司 東京慈恵会医科大学, 医学部, 准教授 (90266619)
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| 研究期間 (年度) |
2012-04-01 – 2016-03-31
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| キーワード | ライソゾーム病蓄積症 / ファブリー病 / ポンぺ病 / 酵素補充療法 / 抗体 / 免疫寛容 |
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| 研究成果の概要 |
ライソゾーム蓄積症はライソゾーム酵素の遺伝的欠損により、その基質が細胞内に蓄積し様々な臨床症状を呈する疾患群であり、約４０種類が知られている。その治療法として現在、欠損する酵素を補充する、酵素補充療法が７つの疾患に対して承認されている。しかしながら補充された酵素に対する抗体が発生し治療効果を阻害することが知られている。今回の研究ではそのメカニズムの検討と免疫寛容療法の開発を行った。結果として発生する抗体は酵素の活性を阻害するばかりでなく細胞への取り込みも阻害することが明らかとなった。また、免疫寛容導入療法としては酵素製剤の経口投与が有効である事が明らかとなった。
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| 自由記述の分野 |
小児科学、先天代謝異常症、遺伝子治療
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