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準備段階としてKrabbe病モデルマウス遺伝子の遺伝情報（シークエンス）から疾患の原因となる点変異を改善するためのdonor plasmid（DP)、相応するZinc Finger Nuclease（ZFN)を作製。モデルマウスのシュワン細胞由来の細胞株に対しZFN,DPをコトランスフェクションし 相同組換え状況を検討した結果、ターゲットとした点変異の正常化が見られ Krabbe病の欠損酵素であるGALCの酵素活性が元の細胞と比較して導入細胞で有意に上昇(p=0.0208)、同時に蓄積物質サイコシンの低下が見られた。この結果は培養を持続しある程度継代しても維持された。
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