2012 年度研究成果報告書

3本鎖核酸を用いた画期的核酸医薬の開発

研究課題

研究課題/領域番号	24659044
研究種目	挑戦的萌芽研究
配分区分	基金
研究分野	創薬化学
研究機関	東京医科歯科大学
研究代表者	横田隆徳東京医科歯科大学, 大学院・医歯学総合研究科, 教授 (90231688)
研究期間 (年度)	2012
キーワード	医薬分子設計
研究概要	新規開発したペプチド結合3本鎖アンチセンスオリゴヌクレオチド(ASO)の開発を行った。まず、3本鎖ASOの鎖長及び各核酸配列に対する化学修飾の最適化を行った。次に、既報告の後根神経節細胞(DRG)へのデリバリーペプチドを用いて、DRGでの標的遺伝子の抑制を確認した。最後に、3本鎖ASOの静脈投与時にDRGにデリバリーされていることを、蛍光標識体を用いて共焦点顕微鏡で確認し、さらに定量的RT-PCR法でも確認した。