| 研究実績の概要 |
本研究は先天性代謝異常のひとつであるライソゾーム病に対する新規の細胞移植治療法の開発を目的とする。ヒト間葉系（幹）細胞およびヒトiPS細胞をライソゾーム病のモデルマウスに対して移植し、治療効果および安全性を総合的に解析・評価する。本研究は現在根本的な治療法がないライソゾーム病に対して有望な治療法を提示する。
in vitro,in vivoにおける有効性の検討を行い、特にSDマウスへの移植実験については、臨床への適用を想定し、免疫抑制剤による免疫制御下でも移植実験も視野に入れた。iPS細胞をSDマウスに移植した際に免疫抑制剤の使用方法を検討することで、iPS細胞（テラトーマ）を排除可能かどうかを、臨床応用の出口戦略につなげることを目標とし検討した。
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