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本研究課題では、次世代の医薬品として注目を集めている、核酸医薬の開発を目的として、これまで殆ど研究がなされていない3本鎖DNA形成による遺伝子発現制御法に関する検討を行った。天然の核酸では安定な3本鎖DNAを形成する事ができない領域に対して安定な3本鎖DNAを形成可能な人工核酸を創成し、その3本鎖形成能の評価を行った。本研究課題で開発した人工核酸は安定な3本鎖DNAを形成可能で、なおかつ細胞内の特定の遺伝子発現を効果的に抑えうる事に成功した。本成果は、人工核酸による3本鎖DNA形成を利用した画期的な遺伝子発現制御技術であり、次世代の核酸医薬開発に向けた基盤となる成果である。
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