未熟終止コドンのアデノシン化学修飾によりリードスルーを誘起する核酸医薬の基盤構築

2024 年度 審査結果の所見

• 研究課題/領域番号: 24K21282
• 研究種目: 挑戦的研究(開拓)
• 配分区分: 基金
• 審査区分: 中区分47:薬学およびその関連分野
• 研究機関: 長崎国際大学
• 研究代表者: 佐々木 茂貴 長崎国際大学, 薬学部, 教授 (10170672)
• 研究分担者: 村瀬 裕貴 崇城大学, 薬学部, 助教 (10814486) ; 山田 耕平 長崎国際大学, 薬学部, 准教授 (40583232) ; 吉田 達貞 長崎国際大学, 薬学部, 講師 (80527557) ; 西奥 剛 長崎国際大学, 薬学部, 教授 (90435115)
• 研究期間 (年度): 2024-06-28 – 2027-03-31

学術的意義、期待される成果

本研究により、新規機序に基づいたナンセンス変異疾患治療薬の開発が期待できる。応募者により開発されたmRNA中の未熟停止コドンに存在するアデニン塩基を選択的に化学修飾する、官能基転移プローブ核酸を用いた手法は独創的であり、この基盤技術がヒト細胞系さらには動物個体での適用が可能になれば、核酸医薬ならびに薬学領域において大きな学術的影響を与える。