|
本研究は、生体内で分化生着した脂肪組織由来多系統前駆細胞（ADMPC）由来再生肝細胞がムコ多糖症で欠損するライゾゾーム加水分解酵素を持続的分泌することを機序としている。
ADMPCの経門脈的投与により、ムコ多糖症モデル動物であるGM1- Gangliosidosis mouseで欠損しているβ-Galactosidaseを血中に発現、効果が長期持続することを明らかにした。ADMPCが肝臓内で肝細胞へと分化誘導されており、”in situ reprogramming”との概念を提唱した。治療へはin situ stem cell therapyとして展開することとなる。
|
