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本研究によりヒトアルゴノート２タンパクの機能構造に基づくsiRNAの化学修飾によりAgo2によるアンチセンス鎖選択の効率を改善することが可能となること、シグナルペプチドとのコンジュゲートにより細胞内局在化の制御が可能となること、両親媒性ペプチドとの複合体により細胞膜透過性の改善及び細胞内での安定性の向上が可能となることを示すことができた。今後、さらに多様な化学修飾、コンジュゲート、複合体の組み合わせにより、細胞内の標的分子と親和性良く特異的に結合して、副作用なく目指した作用だけを発揮する様な核酸医薬分子の設計に近づくことができると期待される。
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