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デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)は骨格筋でのdystrophin欠損による筋力低下を特徴とする進行性遺伝疾患である。細胞外マトリックス分子であるbiglycanは、dystrophinの機能を代償し得るutrophinの発現を誘導することが知られている。本研究ではDMDモデルマウスであるmdxマウスにAAVを介してbiglycan遺伝子(BGN)を導入した。AAV-Bgnを全身投与したmdxマウスでは、筋組織および肝臓でのBiglycanの発現量が増加し、筋組織においてUtrophinの上昇が確認された。また運動症状が回復し、筋組織病理像の改善が見られたことから、有効性が示された。
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