トランスサイレチン(TTR)関連家族性アミロイドポリニューロパチー(FAP)における、低分子薬剤の有効性を検討した。肝移植後に低分子薬剤投与を行ったFAP患者では、胃十二指腸アミロイド沈着量が減少し、沈着アミロイドの解析では、変異型TTRと野生型TTRの構成比は、特に一定の傾向は示さなかった。これには、変異型と野生型TTR両者のアミロイド化が抑制されていた可能性がある。ドミノ肝移植レシピエントの伝播性FAPで、発症前から低分子薬剤投与した患者では伝播性FAPの発症が12年と長く、FAP発症予防効果もあることが示唆された。
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