| 研究課題/領域番号 |
25461303
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 研究分野 |
神経内科学
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| 研究機関 | 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター |
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研究代表者 |
永田 哲也 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター, 神経研究所 遺伝子疾患治療研究部, 客員研究員 (50362976)
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| 研究分担者 |
岡田 尚巳 日本医科大学, 医学(系)研究科(研究院), 教授 (00326828)
齊藤 崇 独立行政法人国立精神・神経医療研究センター, 神経研究所 遺伝子疾患治療研究部, 流動研究員 (40625969)
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| 研究期間 (年度) |
2013-04-01 – 2016-03-31
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| キーワード | エクソン・スキップ / トランスレーショナルリサ ーチ / アンチセンス・オリゴヌク レオチド / アデノ随伴ベクター / デュシェンヌ型筋ジストロ フィー |
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| 研究成果の概要 |
ジストロフィン遺伝子の変異によりジストロフィンが欠損して発症するデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に対して、アデノ随伴ウイルスベクター(AAV)を用いて、エクソン・スキップの治療法の開発を検討した。U7 snRNAとアンチセンス配列を組み込んだAAV を構築し、細胞において、その効果が確認された。さらにマウスにおいてもエクソン・スキップと蛋白の発現が認められた。また長期持続性も確認された。この方法は、DMDに対するエクソン・スキップ療法を更に発展させる可能性を示した。
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| 自由記述の分野 |
神経内科
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