筋萎縮性側索硬化症(ALS)は進行性に全身の筋力が低下する難病で,有効な治療はない.有望視されている細胞移植治療と神経栄養因子を組み合わせ,ALSの動物モデルへの治療を検討した. 人工染色体(HAC)を用いてグリア細胞由来神経栄養因子(GDNF),インスリン様成長因子(IGF-1),肝細胞増殖因子(HGF)を同時発現する骨髄間葉系幹細胞株を樹立した.種々の日齢(60,80,100,120日)のALSマウスに,経静脈的もしくは脳室内投与で移植を実施した.移植を脳室内へ100日齢に行うと対照と比較して生存期間は有意に延長した.すなわちHACを用いて治療効果を強化することに成功した.
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